Com terapia inédita no Brasil, SUS garante tratamento de R$ 7 milhões para crianças com Atrofia Muscular Espinhal tipo 1, sem custo para as famílias.
Por Karol Peralta
👶 O Sistema Único de Saúde (SUS) iniciou, na quarta-feira (14), as primeiras aplicações do zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O valor estimado por dose é de R$ 7 milhões, mas, por meio de um acordo inovador, a medicação está sendo oferecida de forma gratuita na rede pública.
As primeiras infusões aconteceram no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE). As pacientes são duas bebês com menos de seis meses de vida — limite de idade para a aplicação da terapia.
💰 Modelo inédito de compartilhamento de risco
O fornecimento gratuito do zolgensma foi viabilizado por um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante do medicamento. A cláusula prevê que o pagamento só será realizado se o tratamento apresentar resultados clínicos positivos, o que garantiu ao Brasil o menor preço lista do mundo.
Com isso, o país se tornou o sexto no mundo a oferecer o tratamento em sua rede pública, ao lado de Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina.
🏥 Um marco histórico na saúde pública
Durante visita ao Hospital da Criança, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, celebrou o feito como um “momento histórico” para o SUS. “É uma terapia gênica muito importante e inovadora. Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É um momento de muita emoção”, destacou.
💬 Emoção e esperança para as famílias
Millena Brito, mãe da bebê atendida em Brasília, compartilhou sua emoção:
“É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente.” 💖
🧒 Quem pode receber o tratamento?
O zolgensma é indicado para crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Atualmente, 15 solicitações já foram protocoladas no SUS, e a expectativa é atender 137 crianças em dois anos.
As famílias interessadas devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras disponíveis em diversos estados. Em locais onde não há centros habilitados, o SUS garante transporte e hospedagem para a criança e um acompanhante.
👩⚕️ Acompanhamento e metas clínicas
Após a infusão, os pacientes devem permanecer internados por no mínimo 24 horas e serão acompanhados clinicamente até os cinco anos de idade. O pagamento à fabricante será feito de forma escalonada, conforme os resultados forem sendo atingidos:
- ✅ 40% no momento da aplicação
- ✅ 20% após 24 meses (controle da nuca)
- ✅ 20% após 36 meses (controle do tronco)
- ✅ 20% após 48 meses (manutenção dos ganhos motores)
Se houver óbito ou agravamento da doença, os pagamentos futuros são suspensos.
🩺 Outras opções no SUS
Além do zolgensma, o SUS também oferece outras duas terapias para AME: nusinersena e risdiplam, de uso contínuo, que ajudam a conter a progressão da doença. No entanto, o zolgensma é uma dose única, com potencial para alterar o curso da doença de forma mais expressiva.
🚀 Avanço na saúde pública
A incorporação do zolgensma mostra como o SUS pode ser inovador, inclusivo e eficaz na absorção de tecnologias de alta complexidade. O modelo de compartilhamento de risco é uma alternativa promissora para tornar tratamentos de altíssimo custo acessíveis à população, sem comprometer os cofres públicos.
🟢 Um passo gigante na direção de uma saúde pública cada vez mais universal, gratuita e de qualidade — e um novo capítulo na luta pela vida das crianças com doenças raras no Brasil.
